Terve.fi

Läpimurto geeniterapiassa: ensimmäinen lääke lähestyy myyntilupaa


Aiemmin tieteelliset ja tekniset ongelmat ovat estäneet tehokkaiden ja turvallisten geeniterapioiden kehittämisen.

Nyt Glybera-niminen geeniterapiavalmiste on saanut myötätuulta allensa: Euroopan lääkevirasto antoi 17.7.2012 EU:n komissiolle puoltavan lausunnon, jotta sille myönnettäisiin myyntilupa.

Geeniterapia alkaa lunastaa toiveita

Glyberalle annettu myönteinen lausunto on läpimurto, luonnehditaan Fimean eli Suomen Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksen tiedotteessa. Nyt saadaan lisää uskoa siitä, että geeniterapia alkaa lunastaa siihen kohdistettuja toiveita.

Vaikeiden haimatulehdusten hoidossa

Glybera-nimistä lääkettä voidaan tarvita perinnöllisen entsyymipuutoksen hoidossa. Lääke annetaan pistoksena. Sitä ei suositella annettavaksi toistuvasti.

Kyseessä on harvinaislääke, joka on tarkoitettu perinnöllisen lipoproteiini-lipaasi (LPL) -entsyymin puutoksen hoitoon niillä potilailla, joilla esiintyy vaikeita haimatulehduksia.

Akuutti haimatulehdus saattaa olla erittäin vakava sairaus.

Geeniterapiahoidon avulla voidaan saada helpotusta tilanteeseen: uuden geeniterapialääkkeen avulla  saadaan elimistön käyttöön normaalia LPL-entsyymiä.

Tällä hetkellä näyttää siltä, että haimatulehduksien riski pienenee Glybera-hoidon jälkeen.

Harvinainen puutos

LPL-entsyymin puutosta esiintyy vain 1–2 henkilöllä miljoonasta. Puutos aiheuttaa vakavan rasva-aineenvaihdunnan häiriön. Tämän häiriön seurauksena voi syntyä vaikeita ongelmia kuten juuri haimatulehduksia.

Glyberan vaikuttava aine on LPL-geeni. Geeni kuljetetaan lihassoluihin lisääntymiskyvyttömäksi tehtyjen virusten avulla.

Pistoksia jalkoihin

Jotta saataisiin riittävä entsyymituotanto käyntiin lihassoluissa, potilaille joudutaan antamaan yhden hoitokerran aikana lukuisia lääkepistoksia jalkojen lihaksiin. 

Toimenpide vaatii puudutuksen. Lisäksi potilaat saavat toimenpiteen yhteydessä kortisonia. Pistosten jälkeen annetaan lääkehoito, jolla pyritään estämään elimistön immuunivastetta virusta ja LPL-entsyymiä vastaan.

Geeniterapia ei vapauta potilaita erittäin tiukasta ruokavaliosta.

Pitkäaikaisvaikutukset vielä kysymysmerkki

Merkittäviä paikallisoireita ei ole havaittu huolimatta lukuisista pistoksista. Sen sijaan pitkäaikaisia hoito- ja turvallisuustietoja ei ole vielä saatavilla.

Myyntiluvan haltija on velvoitettu täydentämään teho- ja turvallisuustietoja valmisteen tultua markkinoille, koska kliiniset tutkimukset olivat erittäin suppeita.

Aiemmin hyväksytty osin Cerepro

Aiemmin on hyväksytty ainakin Cerepro-niminen geeniterapiavalmiste tiettyjen potilaiden hoitoon Ranskassa – vaikkei tuotteella ole varsinaista myyntilupaa. Cereprosta uutisoi Suomen Lääkärilehti vuonna 2009.

Jutun pääasiallinen lähde: Fimea, Suomen Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus

Julkaistu: 24.7.2012