Alzheimerin taudin tutkimus sai odotetun ja mullistavan käänteen, kun syöpälääke beksaroteenin todettiin parantavan Alzheimerin taudin oireista kärsivien hiirien muistia ja kohentavan niiden toimintakykyä.
Beksaroteenin todettiin alentavan hiirien aivojen liukoisia beta-amyloiditasoja sekä amyloidiplakkien määrää uskomattoman nopeasti, kertoo Medical Xpress. Entistä paremman tutkimustuloksesta tekee se, että lääke on jo olemassa ja se on saanut aiemmin myyntiluvan T-solulymfooman pitkälle edenneen vaiheen hoidossa.
Case Western -yliopistossa tehdyn löydön lähteille päästiin, kun tutkimusta johtaneen Gary Landrethin ryhmä huomasi vuonna 2008 kolesterolia kuljettavan apolipoproteiini E:n eli ApoE:n poistavan beta-amyloidiplakkeja. Alzheimerin tauti johtuu suurelta osin juuri kehon kyvyttömyydestä tyhjentää beta-amyloidiplakkeja potilaan aivoista. Tutkijat tiesivät beksaroteenin aktivoivan ApoE:tä tuottavaa geeniä ja lisäävän näin ApoE:n määrää myös aivoissa, joten tutkimusryhmä halusi selvittää millaisia vaikutuksia sillä Alzheimerin tautiin olisi.
Alzheimer-hiirillä nopeita vaikutuksia
Tutkimusryhmä antoi beksaroteenia hiirille, joille oli geneettisesti aiheutettu Alzheimerin taudin keskeisiä muutoksia. Beksaroteenin vaikutus oli yllättävä: lääke vähensi amyloidien määrää hiirten aivoissa 25 prosenttia jopa kuudessa tunnissa. Kolmen vuorokauden aikana amyloidien määrä väheni puoleen ja loppujen lopuksi määrä väheni 75 prosentilla. Beta-amyloidien vähenemisen seurauksena myös Alzheimerin taudin oireet lievenivät hiirillä nopeasti.
Tutkimuksessa tarkkailtiin Alzheimer-hiirien muistia. Terveille hiirille annettaessa paperisilppua, hiiret alkavat automaattisesti rakentaa silpusta pesää. Alzheimer-hiirille paperisilppua annettaessa, ne eivät reagoineet silppuun millään tapaa, jonka tutkijat olettivat johtuvan siitä, etteivät Alzheimer-hiiret muista mitä silpulle pitäisi tehdä. Sen sijaan kolme päivää beksaroteenin antamisen jälkeen Alzheimer-hiiretkin alkoivat jälleen rakentaa pesää saamastaan paperisilpusta.
Hiirien lupaavista tutkimustuloksista ei voi kuitenkaan suoraan päätellä lääkkeen toimivan ihmisillä, joilla on luonnollisesti hiiriä monimuotoisempi geneettinen tausta. Ihmisillä löytyy kolmea ApoE:tä: ApoE2, ApoE3 ja ApoE4. Näistä erityisesti ApoE4:n tiedetään altistavan Alzheimerin taudille. Ihmisellä, jolla on ApoE4:n muunnos, beksaroteeni lisäisi myös sen tasoja, joka saattaisi jopa pahentaa taudin oireita. Jatkossa onkin tärkeää tutkia soveltuuko beksaroteeni Alzheimerin taudin potilaille ja mille potilasryhmille hoito parhaiten soveltuisi.
- Tämä on erityisen jännittävä ja palkitseva tutkimus, koska uuden tieteen ansiosta olemme voineet löytää mahdollisen hoidon Alzheimerin tautiin. Lääke toimii hyvin Alzheimer-hiirillä, joten seuraava tavoite onkin selvittää toimiiko se samalla tavalla myös ihmisellä. Olemme vielä alkuvaiheessa muuttaessamme tätä tutkimustietoa hoidoksi, tutkimusta johtanut Landreth selvitti.
Lue lisää