Rahaa kuluu arviolta 600 M €. Lääkkeiden tutkimus ja tuotekehitys ovat kalliita. Paljon rahaa kuluu myös kliinisiin lääketutkimuksiin. Tutkimus ja tuotekehitykseen liittyy myös suuri epävarmuus ja jos tutkimuksissa ilmenee vakavia haittavaikutuksia tai lääke ei tehoakaan toivotulla tavalla, lääkkeen kehittäminen joudutaan keskeyttämään. Onnistuneiden lääkkeen kehittämisprojektien tulojen täytyy siis kattaa myös epäonnistuneiden projektien kustannukset.
Lääkeaineen keksiminen
Lääkeaineen kehittäminen lähtee liikkeelle tiedosta, että tietyt aineet vaikuttavat tietyllä tavalla. Myös sairauteen liittyvien mekanismien tuntemusta on tärkeää. Lääkekemisti etsii tietokoneen avulla tuhansien molekyylien joukosta potentiaalisia molekyylejä, joiden voidaan olettaa vaikuttavan halutulla tavalla.
Lääkemolekyylit patentoidaan tavallisesti pian keksimisen jälkeen, vaikka molekyylin toimivuudesta sairauden hoidossa ei olekaan vielä siinä vaiheessa tietoa. Yleinen patenttisuoja on 20 vuotta, joista jopa 15 vuotta voi mennä lääkkeen kehittämiseen ja tutkimuksiin. Lääkkeen kehitys voi kuitenkin pysähtyä hyvin nopeasti, jos lääkeaineen tehoa ja turvallisuutta ei voida todistaa. Tuhansien molekyylien joukosta valitaan muutama jatkotutkimuksia varten, mutta vain yhtä lähdetään kehittämään valmiiksi lääkevalmisteeksi.
Valituille molekyyleille tehdään aluksi tutkimukset soluviljelmillä ja tämän jälkeen koe-eläimillä. Soluviljelmien avulla saadaan tärkeää tietoa lääkeaineen turvallisuudesta ja niiden avulla voidaan selvittää myös lääkeaineen vaikutusmekanismeja. Eläinkokeiden käyttö pyritään minimoimaan lääketutkimuksissa, mutta ne ovat kuitenkin välttämättömiä, ennen ihmisillä tehtäviin tutkimuksiin siirtymistä.
Eläinkokeista saadaan tarkempaa tietoa lääkeaineen käyttäytymisestä elimistössä. Myös lääkeaineen teho ja annostus alkavat hahmottua. Tarkkoja päätelmiä lääkeaineen vaikutuksista ihmiseen ei kuitenkaan voida tehdä eläinkokeiden perusteellakaan. Erillisissä laboratoriotutkimuksissa selvitetään myös lääkeaineen kemialliset ja fysikaaliset ominaisuudet kuten sulamispiste ja happo-emäsluonne.
Kliiniset kokeet
Jos uusi lääkeaine todetaan riittävän turvalliseksi, siirrytään kliinisiin kokeisiin. Kokeissa halutaan selvittää onko lääkeaineen teho riittävä verrattuna mahdollisiin haittavaikutuksiin.
Ensimmäisissä kliinisissä kokeissa (faasi I) koehenkilöinä toimivat terveet ja vapaaehtoiset ihmiset. Koehenkilöitä on vain muutama. Kokeissa selvitetään lääkeaineen käyttäytymistä elimistössä, sen imeytymistä, jakautumista ja eliminoitumista eli poistumista elimistöstä.
Seuraavassa faasin II kokeissa koehenkilöiden määrää kasvatetaan ja lääkeaineelle pyritään määrittämään sopiva kerta-annos. Faasin III kokeissa lääkeaineetta tutkitaankin jo sairailla vapaaehtoisilla. Koehenkilöiden määrä myös kasvaa tuhansiin. Faasin III tutkimukset ovat kaikkein kalleimpia ja niissä selviää lopullisesti onko tuote käyttökelpoinen ja kannattaako se tuoda markkinoille.
Kliinisten kokeiden edetessä lääkeaine on myös formuloitava, eli siitä on tehtävä lääkevalmiste kuten tabletti tai kapseli. Lääkevalmisteelle täytyy tehdä myös säilyvyyskokeet ja sen pakkaaminen täytyy suunnitella.
Lääkeaineen yhteensopivuutta tutkitaan myös toisten tunnettujen lääkeaineiden kanssa. Jos valmisteella todetaan haitallisia yhteensopimattomuuksia muiden valmisteiden kanssa, niiden vakavuus ja yleisyys täytyy arvioida. Löytyneistä yhteensopimattomuuksista tehdään merkinnät valmisteyhteenvetoihin.
Myyntiluvan hakeminen
Lääkevalmisteella on oltava voimassa oleva myyntilupa ennen kuin valmiste voidaan tuoda markkinoille ja sitä voidaan myydä kuluttajille. Myyntiluvan hakemiseen voidaan käyttää erilaisia menetelmiä, jotta lääkkeelle saadaan myyntilupa esimerkiksi koko EU-alueelle.
Myyntilupaa haettaessa lääkelaitokselle toimitetaan kaikki tutkimustulokset lääkkeen kehityksen alkumetreiltä asti. Tutkimustulokset arvioidaan lääkelaitoksella ja lääkelaitos lähettää valmistajalle tarvittaessa lisäselvityspyyntöjä. Jos lääkevalmiste saa myönteisen myyntilupapäätöksen alkaa lääkkeen tuotanto ja markkinointi.
Lääkeyritys myös seuraa jatkuvasti lääkevalmisteen turvallisuutta, ja kerää tietoa mahdollisista uusista haittavaikutuksista joita ilmenee kun lääkettä aletaan käyttää maailmalla. Lääkevalmisteelle haetaan myös kela-korvattavuutta Lääkkeiden hintalautakunnasta.
Kun lääke on vihdoin vuosien tutkimusten jälkeen markkinoilla, patenttisuojaa on jäljellä noin 5-10 vuottaa ja tuona aikana lääkeyrityksen on yritettävä saada takaisin lääkekehitykseen käytetyt miljoonat. Kun patenttisuoja lopulta raukeaa, kilpailevat lääkeyritykset voivat tuoda markkinoille rinnakkaisvalmisteita.
