Geeniterapia parantaa verenvuototaudin yhdellä hoitokerralla

Tutkijat ovat onnistuneesti parantaneet vaarallisen hemofilia B -verenvuototaudin käyttämällä uutta geenihoitoa, New England Journal of Medicinen julkaisema tutkimus osoittaa. Hoidon avulla potilaiden keho aloittaa veren hyytymistekijöiden tuotannon, ja sairaudelle ominaiset verenvuodot käytännössä lakkaavat.

Tutkittu geenihoito perustuu vuonna 2009 löydettyyn poikkeuksellisen tehokkaaseen hyytymistekijään, jota koodaava geeni siirrettiin potilaisiin tähän kehitettyjen adenovirusten sisällä suonensisäisesti. Tutkimukseen osallistui kymmenen hemofiliapotilasta.

Hemofilia B:tä sairastavien keho ei geenivirheen takia tuota riittävästi veren hyytymistä aiheuttavaa hyytymistekijää, mutta geenihoidon jälkeen tilanne nopeasti muuttui. Hoidon jälkeen hyytymistekijän pitoisuudet nousivat tasolle, joka on noin kolmanneksen normaalitasosta, mutta riittävä, jotta vaaralliset verenvuodot estyvät käytännössä kokonaan.

Geenihoito ei aiheuttanut vakavia haittavaikutuksia, ja kahdeksan potilasta kymmenestä pystyi lopettamaan hemofilialääkityksensä. Yhtä lukuun ottamatta kaikki potilaat myös välttyivät uusilta verenvuodoilta puolentoista vuoden seurannan ajan.

Tukijat pitävät tuloksiaan erittäin lupaavina, ja jos havainnot varmistuvat suuremmissa lisätutkimuksissa, geenihoito voi tulevaisuudessa muuttaa hemofilian hoidon täysin.

Hemofilia on perinnöllinen verenvuototauti, jota sairastaa noin 300 suomalaista. Uusia tapauksia todetaan noin viisi vuosittain. Tautia on kahta tyyppiä, yleisempi hemofilia A ja harvinaisempi hemofilia B. Tautia hoidetaan antamalla puuttuvaa hyytymistekijää suonensisäisesti.

Hemofilia on perinnöllinen verenvuototauti, jota sairastaa noin 300 suomalaista. Uusia tapauksia todetaan noin viisi vuosittain. Tautia on kahta tyyppiä, yleisempi hemofilia A ja harvinaisempi hemofilia B. Tautia hoidetaan antamalla puuttuvaa hyytymistekijää suonensisäisesti.

Lähde: New England Journal of Medicine 2017

Lue lisää:

Liikunta lisää hemofilia-lasten verenvuotoja

0 kommenttia

Kommentoi

Löydä lisätietoa hakusanalla

Mitä seuraavaksi?

Verkkovastaanotto

Kysy lääkärin mielipidettä kätevällä etävastaanotolla. Mikäli et tarvitse vastausta heti, lähetä kysymys jollekin kymmenistä Terve.fi:n asiantuntijoista.

Varaa aika lääkärille

Varaa aika lääkärin tai muun terveydenhuollon ammattilaisen vastaanotolle:

Lisää uusi kommentti

Lähettämällä tämän lomakkeen hyväksyt Mollomin tietosuojalausekkeen.